Die Phase-II/III-Studie von Grifols zeigt positive Wirkung der Immunglobulintherapie auf Post-Polio-Patienten

Barcelona, Spanien, 13. März 2025 – Grifols (MCE: GRF, MCE: GRF.P NASDAQ: GRFS), ein weltweit tätiges Gesundheitsunternehmen und führender Hersteller von aus Plasma gewonnenen Arzneimitteln, gab heute positive Ergebnisse aus seiner klinischen Phase-II/III-Studie (NCT02176863) bekannt, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Grifols intravenösem Immunglobulin (IVIG) zur Behandlung von Patienten mit Post-Polio-Syndrom (PPS) untersuchte. Es zeigte sich eine signifikante Verbesserung der Gehstrecke im Vergleich zu Placebo.

Diese Studie erreichte ihren primären Endpunkt der verbesserten körperlichen Leistungsfähigkeit in der Zwei-Minuten-Gehstrecke (two-minute walk distance, 2MWD) nach dem einjährigen Behandlungszeitraum. Patienten, die monatliche IVIG-Infusionen von 1 g/kg erhielten, zeigten eine statistisch signifikante Verbesserung der 2MWD gegenüber Placebo. Die Veränderung im Mittelwert der kleinsten Quadrate betrug von Baseline zu Woche 52, nach Bereinigung zwischen beiden Gruppen, 12,75 Meter.Dies entspricht einer mittleren Verbesserung von 6,07 Metern gegenüber Placebo.

Es wird angenommen, dass die immunmodulatorischen Eigenschaften von IVIG – in diesem Fall Flebogamma^® 5 % DIF (normales Immunglobulin vom Menschen [Infusionslösung])– eine Rolle bei der potenziellen Verbesserung dieser behindernden Erkrankung spielen.

Patienten mit PPS führen die 2MWD durch, da diese Methode Erkenntnisse über ihre funktionelle Mobilität und körperliche Ausdauer über den Zeitraum vom Beginn bis zum Ende der Behandlung liefert. Dies hilft Klinikern und Forschern die Auswirkungen von Interventionen auf das tägliche Leben der Patienten zu verstehen, insbesondere ihre Fähigkeit, körperliche Aktivitäten auszuführen und ihre Unabhängigkeit zu wahren.

In der klinischen Studie wurde untersucht, ob Flebogamma 5 % DIF in einer Dosierung von 1 g/kg die körperlichen Funktionsfähigkeiten von PPS-Patienten im Vergleich zur Placebo-Gruppe verbesserte, wobei die Veränderungen der 2MWD gegenüber Baseline als primäre Messgröße verwendet wurden. Bei der Mehrheit (95 %) der 191 Teilnehmer waren die Beine das hauptsächlich von PPS-Symptomen betroffene Körperteil.

Mit IVIG 1 g/kg behandelte Patienten zeigten numerisch auch eine größere Ausdauer, gemessen anhand der Sechs-Minuten-Gehstrecke (6MWD).

Die Veränderung im Mittelwert der kleinsten Quadrate von Baseline zu Woche 52 mittels der 6MWD Methode betrug, nach Bereinigung zwischen beiden Gruppen, 29,16 Meter, was einer mittleren Verbesserung von 15,8 Metern gegenüber Placebo entspricht.

Die Behandlung erwies sich als sicher und gut verträglich; mit einem ähnlichen Sicherheitsprofil wie die IVIG-Verabreichung bei anderen Indikationen.

PPS kann Jahrzehnte nach einer anfänglichen Poliomyelitis Infektion auftreten. Symptome – einschließlich chronischer Müdigkeit, Gelenk- und Muskelschmerzen, anhaltender und progressiver Muskelschwäche und -atrophie – entwickeln sich typischerweise 30 bis 40 Jahre nach der ersten paralytischen Attacke und verschlimmern sich mit der Zeit.¹ Eine Muskelschwächung kann zu einer Verschlechterung der Funktionsfähigkeit und einer Beeinträchtigung der Mobilität führen, wodurch die Autonomie des Patienten eingeschränkt und die Lebensqualität erheblich beeinträchtigt wird.

Weltweit besteht bei schätzungsweise 12 bis 20 Millionen ehemals an Polio Erkrankten das Risiko, PPS-Symptome zu entwickeln.² Zwischen 25 % und 40 %³ von ihnen werden die Erkrankung später wahrscheinlich entwickeln, was einen erheblichen ungedeckten Bedarf im Gesundheitswesen darstellt.⁴

PPS bleibt unzureichend erforscht. Es gibt keine Medikamente, die für das Syndrom indiziert sind, und die Therapien beschränken sich auf unterstützende Maßnahmen wie Orthesen und andere Hilfsmittel sowie die Symptomlinderung.

„Diese Ergebnisse zeigen einen bedeutsamen Erfolg, der den Patienten mehr Bewegungsfreiheit und die Fähigkeit gibt, selbstständiger zu sein“, so Dr. Jörg Schüttrumpf, Chief Scientific Innovation Officer von Grifols. „Grifols strebt danach, die Indikationen seiner aus Plasma gewonnenen Arzneimittel und anderer Biopharmazeutika zu erweitern, um weltweit mehr Patienten zu helfen und ihr Leben wirklich positiv zu verändern.“

„Diese Studie ist eine tolle Nachricht, da sie beweist, dass der bis jetzt als unvermeidbar angesehene anhaltende Rückgang der körperlichen Funktionsfähigkeit aufgrund des Post-Polio-Syndroms gestoppt und sogar umgekehrt werden kann“, sagte Dr. Frans Nollet von der Abteilung für Rehabilitationsmedizin des Academic Medical Center, Universität Amsterdam, und einer der Hauptprüfärzte der Studie. „Das ist positiv für alle ehemals an Polio Erkrankten, die mit zunehmenden Behinderungen konfrontiert sind, wenn sie älter werden und für die noch keine wirksamen Medikamente zur Verfügung standen.“

Über Flebogamma^® 5 % DIF

Flebogamma^® 5 % DIF ist eine intravenöse (humane) Immunglobulinlösung, die bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren zur Behandlung von primärer Immundefizienz (PIDD) indiziert ist, einschließlich der humoralen Immundefekte bei allgemeiner variabler Immundefizienz, x-chromosomal gebundener Agammaglobulinämie, schwerer kombinierter Immundefizienz und Wiskott-Aldrich-Syndrom.