Grifols schließt Aufnahme der zweiten Kohorte für die erste subkutane Alpha-1 15%-Option zur Behandlung des Alpha1-Antitrypsin-Mangels beim Menschen ab

Barcelona, Spanien, 18. Feb. 2025 - Grifols (MCE:GRF, MCE:GRF.P, NASDAQ: GRFS), ein weltweit tätiges Gesundheitsunternehmen und führender Hersteller von Arzneimitteln aus Blutplasma, gab heute bekannt, dass die Rekrutierung der zweiten Kohorte seiner Phase-I/II-Studie (NCT04722887) abgeschlossen ist, in der die Sicherheit und Verträglichkeit von zwei verschiedenen Dosierungen von Alpha1-Proteinase-Inhibitor Subkutan (Human) 15 % (Alpha-1 15 %) als subkutane (s.c.) Option für die Behandlung von Alpha₁-Antitrypsin (AAT)-Mangel im Vergleich zu Liquid Alpha1-Proteinase-Inhibitor (Human) intravenös (i.v.) untersucht wird.

Die Patientinnen und Patienten der Kohorte 2 werden eine Dosis von 180 mg/kg s.c. Alpha-1 15 % erhalten, nachdem die Behandlung der Patienten der Kohorte 1 mit 72 mg/kg SC Alpha-1 15 % ein gutes Sicherheitsprofil gezeigt hat. Der letzte Besuchstermin für den letzten Patienten in Kohorte 2 dieser multizentrischen Studie mit einmaliger Verabreichung und anschließender wiederholter Verabreichung über acht Wochen wird für den Spätsommer 2025 erwartet.

AAT-Mangel ist eine unterdiagnostizierte¹ genetische Störung, die auftritt, wenn eine Patientin oder ein Patient niedrige Werte von AAT, einem Schutzprotein, das die Lunge vor Schaden bewahrt, aufweist. Die Augmentationstherapie mit i.v. AAT ist die Standardbehandlung für Patientinnen und Patienten mit schwerem AAT-Mangel und Emphysem. Eine subkutane Option könnte AAT-Patientinnen und Patienten die Möglichkeit bieten, ihre Behandlungen selbständig von zu Hause aus durchzuführen, was mehr Komfort und Flexibilität bedeutet.

„Wir freuen uns über die Möglichkeit, Alpha-1-Patientinnen und -Patienten eine subkutane Alternative anzubieten, die ihnen mehr Freiheit bei der Behandlung ihrer AAT-Erkrankung gibt“, sagte Dr. Jörg Schüttrumpf, Chief Scientific Innovation Officer von Grifols. „Unser Engagement für die Alpha-1-Gemeinschaft ist ungebrochen, und wir setzen unser Fachwissen im Bereich der Plasmawissenschaft und der Plasmaproteine weiterhin ein, um neue Behandlungsoptionen für Patientinnen und Patienten zu entwickeln.“

Zum langjährigen Engagement von Grifols für die Alpha-1-Gemeinschaft gehört auch der Diagnosetest AlphaID™, mit dem die häufigsten Varianten im Zusammenhang mit Alpha₁-Antitrypsin-Mangel, auch bekannt als genetisch bedingte chronisch-obstruktive Lungenerkrankung, eine schwere Atemwegserkrankung, nachgewiesen werden können. Im Jahr 2023 führte Grifols seinen AlphaID™ At Home Service ein, der es Erwachsenen in den USA ermöglicht, sich auf das genetische Risiko eines AAT-Mangels untersuchen zu lassen, ohne dass eine ärztliche Verordnung erforderlich ist. Seitdem wurden etwa 70 000 Tests angefordert.

„Die Alpha-1-Stiftung begrüßt das kontinuierliche Engagement von Grifols für die Gemeinschaft der Alpha-1-Patientinnen und -Patienten“, sagte Scott Santarella, Präsident und CEO der Alpha-1 Foundation. „Ihr Engagement, den Patientinnen und Patienten innovative neue Behandlungsmöglichkeiten anzubieten, könnte ihnen Flexibilität und Komfort bei der Handhabung ihrer wöchentlichen lebenswichtigen Behandlungen für ihren AAT-Mangel bieten. Wir danken Grifols für diese hervorragende Investition. Es ist von entscheidender Bedeutung, dass unsere Gemeinschaft weiterhin Zugang zu dieser lebensrettenden Plasmatherapie hat.“