Grifols schließt Kohorte 1 der klinischen Studie zu Alpha-1 15% ab. Erste subkutane Dosierungsoption für Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel

Barcelona, Spanien, November 15, 2023 - Grifols (MCE: GRF, MCE: GRF.P NASDAQ: GRFS), einer der weltweit führenden Hersteller von aus Plasma gewonnenen Arzneimitteln, hat die Kohorte 1 seiner Phase-1/2-Studie (NCT04722887) zur Bewertung des Alpha-1-Proteinase-Inhibitors Subkutan (Human) 15% (Alpha-1 15%) abgeschlossen. Diese subkutane (SC) Alpha-1-Antitrypsin-(AAT)-Behandlung wird mit dem intravenös verabreichten Liquid Alpha-1-Proteinase-Inhibitor (Human) (IV) verglichen.

Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (auch bekannt als Alpha-1) ist eine unterdiagnostizierte¹ genetische Störung bei Patientinnen und Patienten mit niedrigem AAT-Spiegel, einem Protein, das die Lunge schützt. Die Substitutionstherapie mit IV-AAT ist die Standardbehandlung für Patientinnen und Patienten mit schwerem AAT-Mangel und Emphysem. Wenn sich die klinischen Studien als erfolgreich erweisen, könnte eine SC-Option Alpha-1-Betroffenen die Möglichkeit bieten, sich die AAT-Therapie selbstständig, einfach und flexibel zu Hause zu verabreichen.

In dieser multizentrischen Studie mit einmaliger Verabreichung und wiederholter Verabreichung über acht Wochen wurde die Kohorte 1 abgeschlossen. Es zeigten sich keinerlei Sicherheitsprobleme mit Alpha-1 15%, die eine Fortsetzung der Studie in Kohorte 2 verhindern würden. 

"Eine subkutane Option wäre eine Neuerung für Alpha-1-Patientinnen und -Patienten und würde ihnen mehr Freiheit bei der Behandlung ihres AAT-Mangels bieten, da sie sich ihre Medikamente einfach zu Hause verabreichen könnten. Wir freuen uns, das Erreichen dieses Meilensteins während des Alpha-1-Awareness-Monats bekannt zu geben und damit dazu beizutragen, diese seltene Erkrankung bekannter zu machen", sagte Jörg Schüttrumpf, Chief Scientific Innovation Officer bei Grifols. "Wir freuen uns darauf, diese Studie in Kohorte 2 weiterzuführen. Grifols engagiert sich stark für die Alpha-1-Gemeinschaft und arbeitet weiter an Innovationen, um zusätzliche Behandlungsmöglichkeiten für Patientinnen und Patienten zu finden, die mit dieser seltenen Erkrankung leben."

Scott Santarella, Präsident und CEO der Alpha-1-Foundation sagte: "Wir freuen uns, der Alpha-1-Gemeinschaft während des Alpha-1-Awareness-Monats diese aufregende Nachricht über einen neuen klinischen Studienfortschritt überbringen zu können. Wir sind begeistert, dass Grifols die Kohorte 1 der klinischen Studie zu Alpha-1 15% abgeschlossen hat und nun mit der Kohorte 2 fortfährt. Diese Studie, die die erste subkutane Dosierungsoption für Alpha-1-Patientinnen und -Patienten untersucht, könnte eine neue Option darstellen, die einfach zu Hause verabreicht werden kann.“

¹American Thoracic Society; European Respiratory Society. American Thoracic Society/European Respiratory Society statement: standards for the diagnosis and management of individuals with alpha-1 antitrypsin deficiency. Am J Respir Crit Care Med. 2003;168(7):818-900. doi:10.1164/rccm.168.7.81