Grifols gibt erste Topline Phase-3-Daten zur Langzeittherapie mit Albutein® (Albumin [human] U.S.P.) bei dekompensierter Zirrhose mit Aszites bekannt

Barcelona, Spanien, 20. Dezember 2024 - Grifols (MCE: GRF, MCE: GRF.P NASDAQ: GRFS), einer der weltweit führenden Hersteller von Arzneimitteln aus Blutplasma, gab heute erste Daten aus der klinischen Phase-3-Studie PRECIOSA (NCT03451292) bekannt, die das Potenzial einer langzeitigen Albuminbehandlung mit Grifols Albutein^® bei Patientinnen und Patienten mit dekompensierter Zirrhose und Aszites untersucht.

Obwohl der primäre Endpunkt der Studie, das transplantationsfreie Überleben nach einem Jahr, nicht erreicht wurde, konnte bei Patientinnen und Patienten, die mit Albutein 20% plus medizinischer Standardbehandlung (SMT) behandelt wurden, eine Verbesserung des transplantationsfreien Überlebens, der Sterblichkeit und der krankheitsbedingten Komplikationen im Vergleich zu Patientinnen und Patienten, die nur SMT erhielten, beobachtet werden.

Darüber hinaus wurde bei der Patientengruppe, die die Studienbehandlung plus SMT erhielt, im Vergleich zu den Patientinnen und Patienten, die nur mit SMT behandelt wurden, eine bemerkenswerte Verbesserung in der Zeit bis zur Lebertransplantation oder zum Tod nach drei Monaten beobachtet. Das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil war günstig, und es gab keine Risiken von Nebenwirkungen, die über das hinausgingen, was bereits auf dem Label ausgewiesen ist und die Akzeptanz der Therapie einschränken würde.

Die Studienteilnehmerinnen und -teilnehmer profitierten von den antioxidativen und entzündungshemmenden Eigenschaften von Albumin, von denen angenommen wird, dass sie die mit dekompensierter Zirrhose verbundenen Komplikationen mildern.

Zirrhose, eine Erkrankung, bei der die Leber dauerhaft vernarbt ist, und die zu Leberversagen führen kann, ist weltweit die häufigste Ursache für leberbedingte Todesfälle¹ mit mehr als 1,32 Millionen gemeldeten Todesfällen im Jahr 2017². Allein in den USA hat nach Schätzungen von Forschern etwa 1 von 400 Erwachsenen eine Zirrhose³, einschließlich derjenigen, die eine dekompensierte Zirrhose entwickelt haben, bei der Komplikationen wie Aszites auftreten. Aszites ist eine Flüssigkeitsansammlung im Bauchraum und signalisiert, dass das Risiko einer Patientin oder eines Patienten für eine schlechte Prognose, einschließlich des Todes, erheblich gestiegen ist.

"Wir glauben, dass die Verbesserung des transplantationsfreien Überlebens nach drei Monaten für diese Patientengruppe klinisch bedeutsam ist, insbesondere in Anbetracht des positiven Sicherheitsprofils", sagte Dr. Jörg Schüttrumpf, Chief Scientific Innovation Officer von Grifols. "Viele Patienten mit dekompensierter Zirrhose schaffen es derzeit nicht bis zur Transplantation, da ihre Krankheit schnell in das nächste Stadium des akut-chronischen Leberversagens (ACLF) fortschreitet und die Wartezeiten für ein geeignetes Transplantat lang sind. Wir freuen uns darauf, die vollständigen Ergebnisse weiter auszuwerten und sie im ersten Halbjahr 2025 vorzulegen."

Grifols plant, die vollständigen Studienergebnisse auf dem EASL-Kongress (European Association for the Study of the Liver) im Mai 2025 zu präsentieren.

Die Phase-3-Studie PRECIOSA untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit der Langzeitverabreichung von Albutein (alle 10 ± 2 Tage über einen Zeitraum von bis zu 12 Monaten) plus SMT bei über 400 Patientinnen und Patienten mit dekompensierter Zirrhose mit Aszites. Es handelt sich um eine multizentrische, randomisierte (1:1), kontrollierte, unverblindete Parallelgruppen-Studie, die an 69 Standorten in Nordamerika und Europa durchgeführt wurde.

Albutein ist derzeit in den USA für eine Vielzahl von Behandlungen indiziert, darunter Hypovolämie, kardiopulmonale Bypass-Verfahren, akute Nephrose, Hypoalbuminämie, ovarielles Hyperstimulationssyndrom, neonatale Hyperbilirubinämie, Atemnotsyndrom bei Erwachsenen (ARDS) und Vorbeugung der zentralen Volumendepletion nach Parazentese aufgrund von zirrhotischer Aszites. In Europa ist es zur Wiederherstellung und Aufrechterhaltung des zirkulierenden Blutvolumens indiziert, wenn ein Volumenmangel nachgewiesen wurde und die Verwendung eines Kolloids angemessen ist.

Die weltweite Nachfrage nach Albumin wächst und wird bis 2030 voraussichtlich ein Marktvolumen von 9,5 Milliarden US-Dollar erreichen⁴, wobei China und die USA die beiden größten Märkte sind. Albumin ist das am häufigsten im Körper vorkommende Plasmaprotein und wird verwendet, um Flüssigkeitsverluste zu ersetzen und das lebenswichtige Blutvolumen wiederherzustellen. Es wird auch bei der Behandlung von Krankheiten eingesetzt, die von der Allgemein- und Herzchirurgie über Sepsis bis hin zu Zirrhose reichen.

Grifols eröffnete 2022 eine neue Albumin-Aufreinigungs- und Abfüllanlage in Dublin, Irland, als Teil einer Standorterweiterung, die die jährliche Abfüllkapazität seines flexiblen Behälters ALBUTEIN FlexBag™ verdreifacht, um die steigende Nachfrage nach Albumin zu befriedigen. Der ALBUTEIN FlexBag™ ist in verschiedenen Größen und mit unterschiedlichen Konzentrationen erhältlich und das einzige Produkt seiner Klasse mit einer 5%igen Option.

Das Unternehmen ist bestrebt, die klinische Praxis und neuartige Behandlungen mit Albumin und anderen Biologika über eine breite Innovationspipeline voranzutreiben. Seine zahlreichen Plasma- und Nicht-Plasma-Programme, die verschiedene klinische Stadien und Therapiebereiche abdecken, fokussieren sich auf die Entwicklung potenzieller Behandlungen, die Patientinnen und Patienten zu einem längeren Leben verhelfen.

Über dekompensierte Zirrhose und Aszites

Chronische Lebererkrankungen sind ein häufiges und wachsendes Problem in den Industrieländern, mit einer weltweiten Prävalenzrate von etwa 20%⁵. Eine solche Erkrankung ist die Zirrhose, bei der die Leber dauerhaft vernarbt, und die in vielen Fällen zu Leberversagen führen kann. Die dekompensierte Zirrhose wird durch die Komplikationen definiert, die bei einer Patientin oder einem Patienten mit Zirrhose auftreten können, darunter Aszites, Varizenblutungen, hepatische Enzephalopathie und bakterielle Infektionen. Diese Komplikationen sind mit einer schlechteren Überlebensrate (2-4 Jahre) im Vergleich zur kompensierten Zirrhose (10-15 Jahre) verbunden⁶.

Über Albutein

ALBUTEIN^®, das in 5-, 20- und 25-prozentigen Darreichungsformen vermarktet wird, ist eine sterile Lösung zur intravenösen Verabreichung als Einzeldosis, die 50 g, 200 g bzw. 250 g Gesamtprotein pro Liter enthält, wovon mindestens 95% Humanalbumin sind.