Grifols alcanza el objetivo de reclutamiento de pacientes para el estudio de fase 3 sobre dos regímenes de dosificación de Prolastin®-C en pacientes con enfisema debido a déficit de alfa-1 antitripsina

Barcelona, 13 de julio de 2023 – Grifols (MCE: GRF, MCE: GRF. P NASDAQ: GRFS), compañía global líder en medicamentos plasmáticos, ha anunciado hoy que ha alcanzado su objetivo de reclutar a 339 pacientes en SPARTA (Study of ProlAstin-c Randomized Therapy with Alpha-1 augmentation; NCT01983241), su ensayo clínico de fase 3 diseñado para determinar si los pacientes con déficit de alfa-1 antitripsina (AAT) –alfa-1– con enfisema presentan una progresión más lenta de la pérdida de tejido pulmonar cuando son tratados semanalmente con dos regímenes de dosificación distintos de Prolastin^®-C de Grifols.

Alfa-1 es una enfermedad genética infradiagnosticada² que puede dar lugar a enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), un grupo de enfermedades respiratorias que incluye el enfisema y que puede aparecer cuando un paciente tiene niveles bajos de AAT, una proteína protectora que salvaguarda los pulmones. La dosis aprobada actualmente es de 60 mg/kg en infusiones semanales.

SPARTA, el mayor estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo sobre la terapia de reemplazo con AAT realizado hasta la fecha, está diseñado para evaluar el potencial de Prolastin^®-C para reducir significativamente la progresión del enfisema en pacientes con alfa-1 mediante el aumento de los niveles de la proteína AAT a través de la administración semanal de dos dosis distintas de fármaco frente a placebo.

El ensayo clínico se está realizando en 16 países y más de 50 centros. Evaluará la eficacia y seguridad de dos regímenes de dosificación distintos de Prolastin^®-C (60 y 120 mg/kg/semana) frente a placebo durante 156 semanas (es decir, tres años), midiendo la tasa de pérdida de tejido pulmonar mediante densitometría por tomografía computarizada (TC) del pulmón entero como medida principal de la eficacia clínica.

"Al tiempo que los pacientes con alfa-1 se benefician hoy de la terapia recomendada de reemplazo con AAT, esperamos mostrar evidencia clínica del beneficio que aporta el régimen de dosificación actual aprobado, así como del mayor impacto de una dosis única semanal de 120 mg/kg, el doble de la actual", dijo Sandra Camprubí, Senior Director Clinical Operations de Grifols. "Esperamos proporcionar los datos principales de este estudio en 2026, así como los próximos pasos regulatorios que ofrezcan opciones de tratamiento de alto impacto a los pacientes de alfa-1".

El sólido pipeline de innovación de la compañía incluye el fuerte compromiso con la comunidad de pacientes con alfa-1. A principios de este año, Grifols lanzó AlphaID™ At Home Genetic Health Risk Service (AlphaID™ At Home), el primer programa gratuito y directo al consumidor en Estados Unidos para detectar el riesgo genético de alfa-1.

Sobre el alfa-1 y la EPOC

El déficit de alfa-1 antitripsina, también conocido como alfa-1, es una enfermedad genética rara infradiagnosticada que puede dar lugar a la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), un grupo de enfermedades respiratorias que incluye el enfisema, una afección pulmonar que causa dificultad para respirar. Los pacientes con alfa-1 presentan una deficiencia genética de alfa-1 antitripsina, una proteína plasmática protectora que protege los pulmones de la inflamación causada por infecciones y agentes irritantes inhalados, como el humo del tabaco. Alfa-1 es el principal factor de riesgo genético conocido de la EPOC³.

Sobre Prolastin^®-C

PROLASTIN^®-C es un inhibidor de la proteinasa alfa-1 (humana) –alfa1-PI– indicado en el tratamiento crónico de reemplazo y de mantenimiento de adultos con evidencia clínica de enfisema debido a un déficit hereditario grave de alfa1-PI (déficit de alfa-1 antitripsina).

PROLASTIN^®-C está contraindicado en pacientes con déficit de inmunoglobulina A (IgA) con anticuerpos contra la IgA o en pacientes con antecedentes de anafilaxia u otra reacción sistémica grave a productos alfa1-PI. Puede producir reacciones de hipersensibilidad, incluyendo anafilaxia. Controlar las constantes vitales y observar cuidadosamente al paciente durante toda la perfusión. Si se producen síntomas de hipersensibilidad, interrumpir inmediatamente la perfusión de PROLASTIN^®-C y comenzar el tratamiento adecuado. Dado que PROLASTIN^®-C se fabrica a partir de plasma humano, puede conllevar un riesgo de transmisión de agentes infecciosos, por ejemplo, virus, el agente de la variante de la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (vECJ) y, teóricamente, el agente de la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (ECJ). Esto también se aplica a los virus desconocidos o emergentes y a otros patógenos. La reacción adversa más común relacionada con el fármaco observada en una tasa >5% en sujetos que recibieron PROLASTIN^®-C fue la infección del tracto respiratorio superior. La reacción adversa más grave observada en 1 sujeto durante los ensayos clínicos con PROLASTIN^®-C fue una erupción en la zona abdominal y las extremidades.