Grifols finaliza el reclutamiento de la segunda cohorte en el estudio clínico de dosificación subcutánea de Alfa-1 15% para pacientes con déficit de alfa1-antitripsina

Barcelona, 18 de febrero de 2025 - Grifols (MCE:GRF, MCE:GRF.P, NASDAQ:GRFS), compañía global del sector salud líder mundial en la producción de medicamentos plasmáticos, ha anunciado hoy que ha terminado el reclutamiento de pacientes en la segunda cohorte del estudio de fase 1/2 (NCT04722887) que evalúa la seguridad y tolerabilidad de dos dosis diferentes del inhibidor de proteasa alfa-1 (humana) 15% (Alfa-1 15%) como opción subcutánea para el tratamiento del déficit de alfa₁-antitripsina (AAT), en comparación con el inhibidor de proteasa alfa-1 (humana) líquido intravenoso.

Los pacientes de la cohorte 2 recibirán una dosis de 180 mg/kg de Alfa-1 15% subcutánea, después de que el tratamiento de los pacientes de la cohorte 1 con 72 mg/kg de Alfa-1 15% subcutánea mostrara un buen perfil de seguridad. Se espera que la última visita del último paciente de la cohorte 2 de este estudio multicéntrico, que incluye una dosis única seguida de dosis repetidas durante ocho semanas, se registre a finales del verano de 2025.

El déficit de alfa₁-antitripsina (también conocido como alfa-1) es un trastorno genético infradiagnosticado¹ que se produce cuando un paciente tiene niveles bajos de AAT, una proteína que protege los pulmones. La terapia de aumento con AAT intravenosa es la opción de tratamiento médico estándar para pacientes con déficit grave de AAT y enfisema. Una opción de administración subcutánea proporcionaría a los pacientes con alfa-1 la capacidad de administrarse de forma independiente el tratamiento AAT desde casa, lo que permitiría una mayor comodidad y flexibilidad.

"Estamos entusiasmados con la posibilidad de ofrecer a los pacientes de alfa-1 una alternativa subcutánea, dándoles más libertad para manejar su enfermedad", señala el Dr. Jörg Schüttrumpf, Chief Scientific Innovation Officer de Grifols. "Nuestro compromiso con la comunidad alfa-1 sigue siendo inquebrantable, y continuamos aplicando nuestra experiencia en la ciencia del plasma y las proteínas plasmáticas para innovar nuevas opciones de tratamiento para los pacientes".

El compromiso de Grifols con la comunidad alfa-1 también incluye la prueba diagnóstica AlphaID™, diseñada para detectar las variantes más prevalentes asociadas con el déficit de AAT, también conocido como enfermedad pulmonar obstructiva crónica/genética, una afección respiratoria grave. En 2023, Grifols lanzó su programa AlphaID™ At Home, permitiendo a los adultos en EE. UU. detectar su riesgo genético de padecer déficit de AAT sin necesidad de receta médica por parte de un profesional de la salud. Desde entonces, se han solicitado aproximadamente 70.000 pruebas.

“Nuestra organización reconoce el continuo compromiso de Grifols con la comunidad alfa-1”, afirma Scott Santarella, presidente y CEO de la Alpha-1 Foundation. “Su dedicación a proporcionar nuevas opciones de tratamiento innovadoras a los pacientes podría traducirse en una mayor flexibilidad y comodidad a la hora de manejar sus tratamientos semanales. Agradecemos profundamente a la compañía esta importante inversión, ya que es crucial que nuestra comunidad tenga acceso de manera continuada a este tratamiento plasmático esencial”.