Grifols anuncia resultados preliminares positivos del ensayo clínico de fase 3 con fibrinógeno

Barcelona, 14 de febrero de 2024 – Grifols (MCE: GRF, MCE: GRF.P NASDAQ: GRFS), una de las compañías líderes en producción de medicamentos plasmáticos, ha anunciado hoy que los resultados preliminares positivos obtenidos por Biotest en el ensayo clínico de fase 3 AdFIrst de su concentrado de fibrinógeno (CF), BT524, marcan un hito en el avance de este potencial tratamiento para la deficiencia adquirida de fibrinógeno (DAF), un mercado en crecimiento todavía no cubierto.

El CF de Biotest, una compañía del Grupo Grifols, ha alcanzado el objetivo primario del ensayo, lo que indica que es tan eficaz como el tratamiento estándar para reducir la pérdida de sangre intraoperatoria en pacientes con DAF, al mismo tiempo que mantiene un excelente perfil de seguridad.

"Los resultados de este exitoso ensayo clínico suponen un importante avance hacia un potencial tratamiento que podría contribuir a la atención de los pacientes que sufren graves pérdidas de sangre durante una intervención quirúrgica mayor", afirma Jörg Schüttrumpf, Chief Scientific Innovation Officer de Grifols.

La DAF, que suele producirse durante intervenciones quirúrgicas cuando no hay suficiente fibrinógeno en la sangre del paciente para detener la hemorragia, suele tratarse con crioprecipitado (un extracto de plasma) o plasma fresco congelado, ambos conteniendo fibrinógeno.

El inconveniente de estos dos tratamientos es que también contienen otras proteínas y elementos que no son necesarios, por lo que se necesitan grandes volúmenes para garantizar un reemplazo suficiente de fibrinógeno. Además, ambos deben descongelarse con antelación, lo que consume mucho tiempo cuando la situación es crítica. El CF, que también se utiliza para tratar la DAF, es una terapia de precisión en la que los pacientes que se someten a cirugía reciben inmediatamente sólo lo que necesitan para frenar la hemorragia.

Está previsto iniciar la fase de autorización regulatoria de BT524 en el cuarto trimestre de 2024, empezando por Europa y Estados Unidos. Este CF podría ser el primero en ser aprobado para una indicación de DAF en EE. UU. en un mercado global con un potencial estimado de 800 millones de dólares.

El fibrinógeno, una proteína plasmática producida en el hígado, desempeña un papel clave en la detención de la pérdida de sangre y la cicatrización de heridas. La experiencia de Grifols con esta proteína en el ámbito de las hemorragias quirúrgicas incluye el sellador biológico de fibrina a base de fibrinógeno que la compañía lanzó hace cinco años.

"Los resultados positivos del fibrinógeno de Biotest son un hito importante y refuerzan una estrategia de innovación en Grifols diversificada en plasma y no plasma, equilibrada entre inversiones internas y externas, y que incluye ciclos de desarrollo tanto a corto como a largo plazo", añade Víctor Grifols Deu, Chief Operating Officer de Grifols.

Los resultados detallados del ensayo se presentarán durante el año.

Biotest, un motor de innovación de Grifols

La adquisición de Biotest ha reforzado significativamente el acceso de Grifols al plasma, así como al pipeline y a la presencia comercial de la compañía. Además, ha proporcionado nuevas capacidades científicas e industriales, lo que ha permitido mejorar el crecimiento de los ingresos y ampliar los márgenes mediante la introducción de proteínas plasmáticas innovadoras.

El avance en el desarrollo de BT524 se produce en medio de otras dos innovaciones de Biotest que también ponen de relieve las crecientes contribuciones de la compañía al crecimiento rentable de Grifols.

A finales de 2022, la nueva inmunoglobulina (Ig) Yimmugo^® de Biotest entró en el mercado europeo y está a la espera de recibir la autorización para estar disponible en EE. UU. Otra proteína de Biotest, trimodulin –una inmunoglobulina polivalente con IgM, IgA e IgG– se encuentra en dos ensayos clínicos de fase 3 que evalúan su eficacia y seguridad en pacientes con neumonía adquirida en la comunidad o con neumonía grave adquirida en la comunidad.

Sobre el ensayo AdFIrst de Biotest

El ensayo del concentrado de fibrinógeno (CF) de Biotest, BT524, que se conoce como AdFIrst (Adjusted Fibrinogen Replacement Strategy), es un ensayo de fase 3 prospectivo, activo-controlado y multicéntrico que investiga la eficacia y seguridad de BT524 en pacientes con deficiencia adquirida de fibrinógeno. Los pacientes que presentaban una elevada pérdida de sangre durante una intervención quirúrgica espinal o abdominal programada fueron aleatorizados 1:1 al tratamiento con BT524 o crioprecipitado/plasma fresco congelado (PFC). Para evaluar la eficacia de BT524, se comparó la pérdida de sangre adicional entre ambas opciones de tratamiento. Se puede obtener más información acerca del diseño del ensayo en www.clinicaltrialsregister.eu (número EudraCT: 2017-001163-20).

El ensayo cumplió su objetivo primario, demostrando que el concentrado de fibrinógeno (BT524) no es inferior al tratamiento estándar (SOC, por sus siglas en inglés), en la reducción de la pérdida de sangre intraoperatoria en pacientes con deficiencia adquirida de fibrinógeno sometidos a cirugía mayor espinal o abdominal programada. La pérdida media de sangre medida en los dos grupos de tratamiento fue de 1.444 ml en el grupo BT524 frente a 1.735 ml en el grupo SOC, lo que supone una reducción de la pérdida de sangre de 291 ml en los pacientes tratados con concentrado de fibrinógeno.

Sobre el fibrinógeno y la deficiencia de fibrinógeno

El fibrinógeno es un factor de coagulación de la sangre que se produce en el hígado. Desempeña un papel clave en la hemostasia primaria (detener la pérdida de sangre por heridas sangrantes) y en la cicatrización de las heridas. En caso de falta o escasez de fibrinógeno, la capacidad de coagulación de la sangre se ve mermada, lo que conlleva un riesgo mucho mayor de hemorragia y un retraso en la hemostasia.

Las alternativas al concentrado de fibrinógeno, el plasma fresco congelado (PFC) y el crioprecipitado, contienen cantidades variables de fibrinógeno y deben descongelarse antes del tratamiento. La cantidad definida de fibrinógeno en el concentrado de fibrinógeno permitirá una terapia a medida, específica para cada paciente y altamente eficaz.