Grifols anuncia resultados preliminares del estudio de fase 3 del tratamiento a largo plazo con Albutein® (albúmina humana, solución inyectable) para la cirrosis descompensada con ascitis

Barcelona, 20 de diciembre de 2024 – Grifols (MCE: GRF, MCE: GRF.P NASDAQ: GRFS), compañía global del sector salud líder mundial en la producción de medicamentos plasmáticos, ha anunciado hoy datos preliminares de su estudio de fase 3 PRECIOSA (NCT03451292) que evalúa el potencial del tratamiento a largo plazo con la albumina de Grifols, Albutein^®, en pacientes con cirrosis descompensada y ascitis.

Aunque el ensayo no cumplió su objetivo primario de supervivencia libre de trasplante a un año, se observó una mejora en la supervivencia libre de trasplante, la mortalidad y las complicaciones relacionadas con la enfermedad en los pacientes tratados con Albutein 20% más tratamiento médico estándar (TMS) comparada con los pacientes que recibieron sólo TMS.

Además, se observó una mejora notable a tres meses en el tiempo hasta el trasplante de hígado o el fallecimiento en el grupo de pacientes que recibieron Albutein más TMS, en comparación con los pacientes que recibieron solo TMS. El perfil de seguridad y tolerabilidad fue favorable, sin riesgos de reacciones adversas –más allá de lo que ya está indicado en el prospecto– que limiten la adopción de la terapia.

Los pacientes se beneficiaron de las propiedades antioxidantes y antiinflamatorias de la albúmina, que se piensa pueden mitigar las complicaciones asociadas a la cirrosis descompensada.

La cirrosis –una enfermedad en la que el hígado queda permanentemente cicatrizado y puede provocar insuficiencia hepática– es la principal causa de muerte relacionada con el hígado en todo el mundo¹, con más de 1,32 millones de muertes registradas en 2017². Sólo en Estados Unidos, se estima que aproximadamente una de cada 400 personas adultas tiene cirrosis³, incluidas las que progresan a una cirrosis descompensada cuando aparecen complicaciones como la ascitis. La ascitis es la acumulación de líquido en el abdomen y está asociada con un empeoramiento significativo del pronóstico del paciente, con riesgo de muerte.

“Pensamos que la mejora en la supervivencia libre de trasplante a tres meses es significativa a nivel clínico para estos pacientes, especialmente considerando el perfil de seguridad positivo”, comenta el Dr. Jörg Schüttrumpf, Chief Scientific Innovation Officer de Grifols. “Muchos de los pacientes con cirrosis descompensada no llegan a obtener un trasplante debido a la rápida progresión de la enfermedad al siguiente estadio de fallo hepático agudo sobre crónico y el largo tiempo de espera para conseguir un órgano adecuado. Esperamos con interés continuar evaluando los resultados completos y presentarlos en el primer semestre del 2025".

Grifols planea presentar los resultados completos del estudio en el Congreso EASL (Asociación Europea para el Estudio del Hígado) en mayo del 2025.

El estudio de fase 3 PRECIOSA evaluó la eficacia y la seguridad de la administración a largo plazo de Albutein^® (administrada cada 10 ± 2 días durante un máximo de 12 meses) más TMS en más de 400 pacientes con cirrosis descompensada con ascitis. Fue un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado (1:1), controlado, de grupos paralelos y abierto, realizado en 69 centros de Norteamérica y Europa.

Albutein está actualmente indicada en EE. UU. para una amplia variedad de tratamientos, incluyendo hipovolemia, procedimientos de derivación cardiopulmonar, nefrosis aguda, hipoalbuminemia, síndrome de hiperestimulación ovárica, hiperbilirrubinemia neonatal, síndrome de dificultad respiratoria del adulto y la prevención del agotamiento del volumen central después de paracentesis debido a ascitis cirrótica. En Europa, está indicado para la restauración y el mantenimiento del volumen sanguíneo circulante donde se ha demostrado una deficiencia de volumen y cuando el uso de un coloide es apropiado.

La demanda global de la albúmina está creciendo y se proyecta que alcanzará los 9.500 millones de euros para 2030⁴, siendo China y EE. UU los dos mayores mercados. La albúmina, la proteína plasmática más abundante en el cuerpo, se utiliza para reemplazar la pérdida de fluidos y restaurar el volumen sanguíneo vital. También se utiliza para tratar afecciones desde cirugías generales y cardíacas hasta sepsis y cirrosis.

Grifols inauguró en 2022 una nueva planta de purificación en Dublín (Irlanda) como parte de una expansión que triplicó la capacidad anual de llenado de sus innovadores envases flexibles, ALBUTEIN FlexBag™, para satisfacer la creciente demanda mundial de albumina. El envase está disponible en distintos tamaños y con distintas concentraciones de esta proteína, y es el único producto de su clase que ofrece una opción al 5%.

La compañía está comprometida con el avance de la práctica clínica y los tratamientos innovadores con albúmina y otros biológicos como parte de su cartera de innovación. Sus múltiples programas plasmáticos y no plasmáticos, en diversas fases clínicas y áreas terapéuticas, están dedicados a desarrollar potenciales tratamientos que ayuden a los pacientes a vivir más tiempo.

Sobre la cirrosis descompensada y la ascitis

La enfermedad hepática crónica es un problema muy común y creciente en el mundo desarrollado, con una tasa de prevalencia mundial alrededor del 20%⁵. Una de estas afecciones hepáticas es la cirrosis, en la que el hígado queda permanentemente cicatrizado y, en muchos casos, deriva en una insuficiencia hepática. La cirrosis descompensada es una de las complicaciones que pueden aparecer en el paciente con cirrosis, que además puede tener asociada ascitis, hemorragia por varices, encefalopatía hepática e infecciones bacterianas. Estas complicaciones están asociadas a una peor supervivencia (2-4 años) en comparación con la cirrosis compensada (10-15 años)⁶.

Sobre Albutein

ALBUTEIN^®, comercializada en presentaciones del 5%, 20% y 25%, es una solución estéril para administración intravenosa de dosis únicas que contiene 50g, 200g y 250g por litro de proteína total, respectivamente, de los cuales al menos el 95% es albúmina humana.